Betűméret: A A A

NVKP

Pályázat teljes címe: A rossz prognózisú gyermekkori szolid tumorokra prediszponáló mutációk szűrése és biomarkerek azonosítása az egyénre szabott kezelésük optimalizálására

Konzorciumi tagok:

  • Semmelweis Egyetem Tűzoltó utcai II. sz. Gyermekgyógyászati Klinika (konzorciumvezető)
  • MTA Természettudományi Kutatóközpont, Szerves Kémiai Intézet (TTK SZKI) és Enzimológiai Intézet (TTK EI)
  • Meditop Gyógyszeripari Kft 

Futamidő: 2017. jan. 1. – 2019. dec. 31.

Összefoglaló: Az egyes tumorok anatómiai elhelyezkedésénél fontosabb, hogy milyen molekuláris elváltozást tartalmaznak. A projekt során a II. Gyermekklinika kutatólaborban gyermek és felnőtt tumorok teljes exom szekvenálási adatai alapján egyes molekuláris mutációkhoz azonosítani fogjuk a legmagasabb változást mutató terápiásan célozható kinázokat. A TTK SZKI-n a kiválasztott kinázokra specifikus gátlószereket fogunk szintetizálni, majd az aktivitást igazolni a TTK EI-n. Ezután a II. Gyermekklinika kutatólaborban sejtkultúrás rendszerben validáljuk a molekulákat. A projekt utolsó fázisában a legjobb kináz gátlókat pharmakológiai mennyiségben legyártatjuk. A projekt során cél legalább egy új gyógyszer szabadalmaztatása és fázis II-es vizsgálatra való előkészítése. A pályázat fő erőssége, hogy II. Gyermekklinika a hazai gyermekonkológia csúcsintézménye. A projekt célja tehát a legrosszabb prognózisú, de ismert molekuláris elváltozásokat tartalmazó gyermekkori szolid tumorok kezelésére használható gyógyszerek azonosítása.

Finanszírozó: Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal